本文目录一览：
- 1、邦耀生物攻克重度地贫难关,其基因疗法在临床试验取得重大进展
- 2、视网膜色素变性的疗法思路(一)--基于CRISPR的体内基因编辑
- 3、基因治疗:基因编辑技术介绍
- 4、CRISPR-Cas9技术有望实现治愈的几种疾病
- 5、Cell最新综述|基因编辑疗法的体内递送技术总结
邦耀生物攻克重度地贫难关,其基因疗法在临床试验取得重大进展
邦耀生物攻克重度地贫难关，其基因疗法在临床试验取得重大进展 邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重激活的自体造血干细胞移植治疗重型β地中海贫血安全性及有效性的临床研究”已取得初步成效。这是亚洲首次通过基因编辑技术治疗地中海贫血，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑技术治疗β0/β0型重度地贫的成功案例。
近日，邦耀生物联合创始人兼副总裁、华东师范大学生命科学学院研究员、上海市基因编辑与细胞治疗前沿科学基地主任李大力博士接受了专访，分享了邦耀生物在未来3-5年的发展规划，以及其在基因编辑技术领域的最新进展。
蓝鸟生物推出的付款模式（一次性预付款+高达80%的风险分担）也有助于减轻患者和保险公司的经济负担。中国企业的地贫基因疗法开发：研发进展：中国企业如邦耀生物和博雅辑因等也在积极开发治疗β-地中海贫血的基因疗法产品。
视网膜色素变性的疗法思路(一)--基于CRISPR的体内基因编辑
1、视网膜色素变性的疗法思路（一）--基于CRISPR的体内基因编辑 视网膜色素变性（Retinitis Pigmentosa，RP）是一种遗传性视网膜疾病，导致患者视力逐渐下降，甚至失明。近年来，基于CRISPR-Cas的基因编辑技术为RP的治疗提供了新的可能。
2、此外，该基因编辑处理的小鼠也被验证了可以恢复其视网膜细胞和视觉功能，从视网膜到初级视觉皮层的视觉通路的功能完整性以及皮层反应也得到了恢复。研究意义与展望 这项研究提供了基因编辑在矫正引起遗传性视网膜疾病的突变和恢复视觉功能方面的临床潜力的证据。
3、美国麻省眼耳医院和俄勒冈健康与科学大学的研究团队联合开展了一项突破性研究，结果显示，在接受CRISPR基因编辑实验性治疗后，遗传性视网膜变性临床试验参与者的症状得到了显著改善。这一研究成果已发表在最新一期的《新英格兰医学杂志》上。
4、例如，美国宾夕法尼亚大学的研究团队利用CRISPR编辑T细胞，开发出了一种名为NYCE T细胞的疗法。该疗法去除了有助于癌细胞逃避免疫系统的三个基因，并添加了另一个基因来帮助免疫细胞识别肿瘤。临床试验结果显示，该疗法在患者体内实现了持久性的移植，并证明了CRISPR基因编辑治疗癌症的可行性。
5、治疗这些改变的一种策略是消除突变基因（基因沉默）。在常染色体显性疾病中使用的当前实验方法包括基于CRISPR技术的基因治疗。但是很遗憾这一类技术目前仅仅在动物身上试验阶段，还没有临床上批准的治疗方法。 2） 干细胞疗法 受RP影响的视网膜细胞是非常特殊分化状态的细胞，人体无法轻易再生。
基因治疗:基因编辑技术介绍
基因编辑的技术原理基因编辑技术是对生物体DNA断裂现象及其修复机制的应用。在分裂活跃的哺乳动物细胞中，DNA双链断裂（DNA double-strand breaks，DSBs）每天都会发生。
CRISPR-Cas9技术是目前最前沿、最有效的基因组编辑方法之一，它在基因研究、基因治疗和遗传改良等领域展示出了巨大的应用前景。以下是对CRISPR-Cas9基因编辑技术的全面概述。
基因编辑技术：CRISPR-Cas9等基因编辑技术的出现，为神经退行性疾病的治疗带来了革命性的突破。这些技术能够直接修复或删除异常基因，从而实现对疾病的精准治疗。随着技术的不断发展和完善，基因编辑技术将在神经退行性疾病的治疗中发挥越来越重要的作用。
人类基因编辑技术：基因编辑技术，如CRISPR-Cas9等，可以精确地修改人类基因序列。这些技术被用于破坏有害基因或修复突变基因，从而达到治疗疾病的目的。患者源性细胞基因治疗产品：这种方法从患者身上取细胞，进行基因修饰（通常使用病毒载体），然后将修饰后的细胞再导入患者体内。
CRISPR-Cas9技术有望实现治愈的几种疾病
CRISPR-Cas9技术有望实现治愈的几种疾病 CRISPR-Cas9技术作为一种革命性的基因编辑工具，在生物学领域扮演着规则改变者的角色。它通过特殊编程的Cas9酶，能够发现、切除并取代DNA的特定部分，从而实现对基因组的精准编辑。这种技术不仅为科学研究提供了强大的工具，更在遗传疾病的治疗上展现出巨大的潜力。
本研究表明，利用CRISPR/Cas9技术能够实现有效治疗B型血友病的小鼠模型。这一成果为治疗B型血友病提供了新的策略和方法，也为其他单基因疾病的治疗提供了借鉴和启示。未来，研究人员将继续深入阐明其中所涉及的机制，并有望将该方法应用于人类机体的临床试验。
这充分论证了CRISPR-Cas9编辑的细胞成为骨髓移植的一部分的安全性。研究意义与未来展望 邓宏魁团队的研究成果为艾滋病和白血病的治疗提供了新的思路和方法。通过基因编辑技术，可以实现对患者体内细胞的精准改造，从而使其获得对疾病的抗性。
Cell最新综述|基因编辑疗法的体内递送技术总结
1、Cell最新综述：基因编辑疗法的体内递送技术总结 基因编辑疗法为治疗遗传性疾病提供了前所未有的可能性，而实现这一疗法的关键在于高效且安全的体内基因递送系统。
2、要实现NK细胞治疗的愿景，需要在NK细胞生物学的理解、技术强化、制造方法和监管指南等方面不断进展。提高NK细胞在宿主体内的持久性、优化药代动力学和找到最佳治疗方案是当前的重点。通过基因编辑、药物预处理等技术，深入研究NK细胞的表观遗传调控，有望提高NK细胞治疗的效果。
3、基因治疗的核心在于精准地修改或替换人体内的致病基因。通过先进的基因编辑技术，如CRISPR-Cas9等，科学家们能够精确地定位并修改有缺陷的基因，从而恢复细胞正常的生理功能。这一过程通常需要借助载体，如病毒载体，将治疗性基因安全、有效地递送到目标细胞内。
4、CRISPR/Cas系统是一种原核生物的免疫系统，具有精确的靶向功能，因此被开发成一种高效的基因编辑工具。在T细胞疗法中，CRISPR/Cas系统被用于对T细胞进行基因编辑，以增强其抗肿瘤功能。
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文章不错《基因编辑治疗（基因编辑治疗疾病）》内容很有帮助